36 1.3.2 Paziente pediatrico Mattia Algeri1* 1Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma Email address: mattia.algeri@opbg.net (Mattia Algeri) *Corresponding author Abstract: Le indicazioni al trapianto allogenico nel bambino differiscono in maniera rilevante da quelle dell’adulto. Nell’ambito delle patologie maligne, le indicazioni a trapianto sono ben definite da una combinazione di caratteristiche biologiche e molecolari della malattia e dalla risposta alla terapia. Queste indicazioni non sono immutabili ma possono variare nel tempo con l’aggiornamento dei diversi protocolli di trattamento e con lo sviluppo di nuovi approcci di terapia mirata. Circa un terzo dei trapianti allogenici dell’età pediatrica è tuttavia motivato da una patologia non maligna. Quest’ultima categoria è costituita da un vasto e largamente eterogeneo gruppo di disordini, per i quali l’indicazione a trapianto deve essere valutata da caso a caso anche in pazienti con la medesima diagnosi. In questo capitolo verranno discusse, anche avvalendosi dell’ausilio di tabelle riassuntive, le principali indicazioni trapiantologiche dell’età pediatrica. Keywords: indicazioni, trapianto allogenico, leucemie acute pediatriche, immunodeficienze, disordini eritroidi 1. Introduzione Le indicazioni al trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (allo-TCSE) nel paziente pediatrico differiscono sostanzialmente rispetto all’adulto, non solo per la diversità delle caratteristiche epidemiologiche, cliniche e biologiche delle patologie maligne, ma anche per il rilevante contributo dei disordini non maligni. Quest’ultimi, per quanto rari se considerati singolarmente, globalmente rappresentano circa un terzo delle indicazioni trapiantologiche dei pazienti pediatrici [1,2]. Nell’analisi delle indicazioni a trapianto del paziente pediatrico, è di cruciale importanza considerare il differente impatto che donatori diversi dal germano HLA-identico, universalmente considerato il gold-standard, rivestono nelle due macro-categorie. I miglioramenti ottenuti con la determinazione della compatibilità HLA in alta risoluzione, lo sviluppo di metodiche altamente efficaci, ex-vivo o in vivo, per la prevenzione della malattia del trapianto contro l’ospite (Graft-versus-Host Disease, GvHD) e i progressi nelle terapie di supporto, hanno elevato enormemente la sicurezza e l’efficacia del trapianto da donatore alternativo. Quest’ultima tipologia di trapianto, sia essa da donatore aploidentico, da donatore non consanguineo con un mismatch HLA o da cordone ombelicale, ha al giorno d’oggi un outcome largamente sovrapponibile quantomeno a quello del trapianto da donatore volontario perfettamente HLA-compatibile. In virtù di questi risultati, nell’ambito delle patologie neoplastiche l’indicazione trapiantologica viene a essere sempre meno condizionata dalla disponibilità di un determinato donatore, essendo invece determinata da caratteristiche cliniche all’esordio o alla ricaduta, specifiche alterazioni citogenetico-molecolari e profilo di risposta al trattamento della malattia medesima [3]. Per tale motivo, nella discussione delle indicazioni a trapianto delle patologie maligne non verranno prese in considerazioni differenze sulla base del donatore disponibile. Per contro, nell’ambito dei disordini non maligni i donatori alternativi vengono impiegati in casi selezionati, che saranno affrontati nelle specifiche sezioni di questo capitolo. 2. Patologie maligne 2.1. Leucemia linfoblastica acuta (LLA) Poiché la maggior parte dei pazienti pediatrici con LLA ha una buona prognosi con gli attuali protocolli di terapia di prima linea, solo una porzione minoritaria di
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