122 1.10 Il trapianto nel bambino e nell’età evolutiva Franca Fagioli1,2*, Valeria Ceolin1, Francesco Saglio1, Manuela Spadea1,2 1AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Centro Trapianti Metropolitano Torino, Presidio Infantile Regina Margherita 2Università degli studi di Torino Email address: franca.fagioli@unito.it *Corresponding author Abstract: Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche in età pediatrica presenta delle peculiarità che riflettono le varie sfaccettature delle età comprese dalle definizioni stesse di bambino, adolescente e giovane-adulto. In età pediatrica, più di un terzo dei pazienti viene candidato al trapianto di cellule staminali ematopoietiche per una patologia non maligna. I pazienti pediatrici hanno esigenze cliniche, biologiche, sociali, emozionali, culturali, differenti rispetto all’adulto. Inoltre, il bambino, in quanto soggetto in fase di accrescimento, richiede al clinico scelte terapeutiche ponderate anche sulle complicanze tardive, lungo tutto il percorso trapiantologico (regime di condizionamento, fonte cellulare, tipologia di donatore, terapia di supporto). Infine, i pazienti che sviluppano complicanze croniche devono essere adeguatamente seguiti, soprattutto al momento della transizione verso le strutture degli adulti con un percorso mirato alla prevenzione, terapia e follow-up personalizzati sul singolo paziente. Keywords: trapianto pediatrico, adolescenti, giovani-adulti, long-term follow-up 1. Introduzione In età pediatrica il trapianto di cellule staminali emopoietiche (TCSE) rappresenta una strategia terapeutica efficace per il trattamento di patologie onco-ematologiche, oltre che un’opzione curativa cruciale per patologie non maligne (immunodeficienze, emoglobinopatie, insufficienze midollari, difetti genetici del metabolismo). Infatti, il 46% dei pazienti pediatrici ha indicazione al trapianto allogenico per patologie non oncologiche(1). Gli ultimi anni hanno confermato un andamento incrementale del numero di trapianti allogenici pediatrici, superiore rispetto a quello osservato nella popolazione adulta, sia a livello europeo, che internazionale(2,3). Per quanto concerne l’Italia, dal 1985, l’Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica (AIEOP) coordina i 26 centri trapianto presenti a livello nazionale attraverso il Gruppo di Lavoro Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche e raccoglie in un database esclusivamente pediatrico (Registro AIEOP-TCSE e TC) i dati riguardanti i TCSE eseguiti presso tali strutture. Anche un’analisi dei dati del registro pediatrico italiano conferma l’andamento incrementale del numero di TCSE eseguiti ogni anno, che riflette quello osservato a livello europeo ed internazionale(4). È fondamentale considerare che il bambino non è un adulto in miniatura e la procedura trapiantologica va pertanto personalizzata secondo le peculiarità di questa categoria di pazienti, in ogni fase del trapianto stesso. La mortalità correlata al trapianto (NRM) è più elevata nei giovani adulti sottoposti a TCSE per leucemia acuta, rispetto ai bambini, sebbene essa rimanga comunque inferiore rispetto a quella dei pazienti adulti trattati per patologia onco-ematologica (5,6). In questo capitolo saranno presentati gli aspetti peculiari delle diverse fasi trapiantologiche nell’età pediatrica.
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