8 L’attività clinica dei Centri GITMO si configura su 3 principali settori: il trapianto autologo di CSE, il trapianto da donatore allogenico e le terapie cellulari avanzate, secondo indicazioni cliniche condivise a livello Europeo. Degno di nota è la stabilità del volume di attività clinica della rete GITMO durante la pandemia Covid-19 nel 2020 e 2021 rispetto al 2019, a differenza della significativa flessione registrata a livello degli altri Paesi Europei. Il Trapianto da donatore allogenico di CSE rappresenta ormai da vari decenni la terapia di elezione di molte malattie onco-ematologiche e di più rare malattie non oncologiche. La condizione indispensabile per sottoporre un paziente al trapianto allogenico è l’identificazione di un donatore compatibile, che viene ricercato inizialmente all’interno dell’ambito familiare e successivamente nei Registri nazionali di Donatori volontari di midollo osseo, veri e propri archivi collegati tra di loro e nei quali sono riportate le caratteristiche genetiche dei potenziali donatori a disposizione dei centri trapianto di tutto il mondo. Il processo di trapianto di CSE, livello essenziale di assistenza, come definito nel DPCM 12 gennaio 2017, è un’attività complessa che si basa sulla compatibilità tra donatore e ricevente, rendendo indispensabile potenziare la fase di reclutamento per avere un ampio numero di donatori potenzialmente compatibili. In Italia il Registro Nazionale dei Donatori di Midollo Osseo (IBMDR) è stato istituito nel 1989 presso l’Ospedale Galliera di Genova, previo nulla osta della Regione Liguria, e successivamente promosso sulla spinta delle società scientifiche AIEOP, GITMO, Società Italiana di Ematologia (SIE), Società Italiana di Medicina Trasfusionale e Immunoematologia (SIMTI), Associazione Italiana di Immunogenetica e Biologia dei Trapianti (AIBT), dalle famiglie di pazienti onco-ematologici, nonché da Associazioni dedicate alla promozione della donazione di CSE, quali ad esempio l’Associazione Donatori di Midollo Osseo (ADMO). Attualmente è in corso un potenziamento dell’assetto organizzativo esistente per migliorare l’efficienza del Registro Italiano ad accogliere il reclutamento di nuovi donatori giovani grazie all’attività delle Associazioni Donatori e renderlo dunque maggiormente competitivo rispetto ai Registri di altri paesi sia europei che extraeuropei. Una recente analisi immunogenetica e di risultati clinici ha permesso di dimostrare un potenziale vantaggio terapeutico per pazienti Italiani quando il trapianto è realizzato da donatori Italiani. GITMO ha anche un ruolo fondamentale nell’accesso a terapie Chimeric Antigen Receptor – T (CAR-T) e sviluppo di terapia genica e terapie cellulari avanzate. Negli anni recenti si è assistito ad un ingresso in repertorio terapeutico medicinale autorizzato di prodotti di terapia cellulare avanzata (ATMPs). In particolare, l’immunoterapia mediante prodotti CAR-T che utilizza cellule immunitarie (i linfociti T), estratte da un campione di sangue del paziente, modificate geneticamente e coltivate in laboratorio per essere poi reinfuse nel paziente per attivare la risposta del sistema immunitario contro la malattia, si è resa disponibile per pazienti con tumori del sangue quali leucemia acuta linfoblastica e linfomi aggressivi. L’accesso alle terapie CAR-T si è inserito tra le attività di pertinenza dei Programmi di Trapianto Allogenico GITMO, su indicazioni AIFA nel processo di autorizzazione all'Immissione in Commercio dei prodotti Tisagenlecleucel (Kymriah®) e Axicabtagene Ciloleucel (Yescarta®). Le ragioni di questa attribuzione di incarico terapeutico ai Centri GITMO risiede nella necessità di realizzare le terapie CAR-T secondo schemi organizzativi e di competenza tipici dei programmi trapianto. Tali competenze riguardano il complesso del settore clinico, della raccolta e gestione del materiale di partenza (linfociti autologhi) e del prodotto finale CAR-T, che sono rappresentate a pieno dal patrimonio standardizzato delle attività dei Centri GITMO nell’attività di trapianto di CSE. Nell’accesso alla terapia CAR-T il GITMO opera in stretta relazione con centri di ematologia afferenti alla Fondazione Italiana Linfomi (FIL), a SIE e AIEOP, e registra l’attività CAR-T nel Registro dei trapianti. Alcuni centri GITMO rappresentano sede elettiva di sviluppo di nuovi prodotti ATMPs grazie a collaborazioni industriali e a finanziamenti messi a disposizione allo scopo nell’ambito del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR). Fabio Ciceri Presidente GITMO
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